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종목 테마 검색2026-04-10 01:47 기준
| 종목명 | 현재가 | 등락률 | 거래대금(원) | 테마 포함 사유 |
|---|---|---|---|---|
| 오디텍 | 4,930 | +12.81% | 169억 3,700만 | 관계사 진셀바이오텍 툴젠과 크리스퍼 유전자가위 기술이전 계약을 체결. |
| 우정바이오 | 2,910 | +10.65% | 170억 4,100만 | 감염관리 사업(연구시설 구축, 감염방지 등)과 바이오 사업(연구/시험대행 사업 등) 영위 업체. 신규사업으로 유전자치료제(맞춤형 유전자 전달체 및 형광암 세포주) 사업 추진 중. |
| 툴젠 | 61,300 | +10.45% | 38억 1,000만 | 유전자가위 기술에 대한 라이센스 사업 영위. 유전자 가위로 인공혈액개발 |
| 셀레믹스 | 14,890 | +6.36% | 20억 2,300만 | NGS(차세대 염기서열 분석법) 기반 유전자분석 서비스 전문업체. 혁신적인 차세대 클로닝 기술인 MSSIC(Massively Separated and Sequence Identified Cloning) 기술뿐만 아니라 세 가지 제품화 기술을 개발하여 Target Capture 키트, 면역 레퍼토어 분석 솔루션, 차세대 시퀀싱 솔루션 사업 영위. |
| 파미셀 | 17,040 | +4.22% | 328억 7,400만 | 유전자 치료제 '뉴클레오시드' 판매 |
| 제이에스링크 | 41,000 | +4.19% | 45억 400만 | 유전체 분석(EGIS) 사업과 맞춤의학용 개인유전체 분석(DNAGPS) 사업 등을 영위하는 업체. 유전체 분석을 위해 최신 유전체 분석장비 및 전문인력을 보유. 유전자 정보를 이용한 질병유전자 발굴 |
| 아미코젠 | 1,677 | +2.95% | 13억 6,100만 | 유전자 진화기술(Molecular gene evolution)을 바탕으로 세파계 항생제 원료(7-ACA) 제조에 필요한 효소(CX)를 비롯하여 다양한 제약용 특수효소의 개발 및 사업화에 주력. |
| 인트론바이오 | 3,690 | +2.93% | 276억 4,100만 | 2020년 박테리오파지에 유전자가위(CRISPR-Cas9) 기술을 도입해해 우수한 성능을 보유한 개량 로봇 박테리오파지 (Robot bacteriophage; 개량형 박테리오파지)를 개발에 성공 |
| HLB제넥스 | 2,685 | +2.87% | 1억 3,000만 | 신규 유전자원 발굴 및 유전체 분석 기술 보유. 상업 생산용 균주와 유사한 미생물로부터 유전자원 확보. RNA중합효소 재프로그래밍을 이용한 대장균에서 이종 유전자 발현 장벽 극복에 관한 연구 수행 완료. |
| 씨젠 | 23,350 | +2.41% | 55억 3,400만 | 분자진단 시약 개발 제조/공급 업체. 유전자(DNA 및 RNA) 분석을 통해 질병의 원인을 감별하는 분자진단을 핵심 사업으로 영위. |
| HLB테라퓨틱스 | 3,125 | +1.46% | 10억 7,000만 | 미국 자회사 오블라토(Oblato)를 통해 고셔병에 대한 유전자치료제 개발 착수 |
| 녹십자 | 144,300 | +1.19% | 60억 7,500만 | 녹십자그룹 계열의 의약품 제조, 판매업체. 세계에서 3번째로 개발에 성공한 3세대 유전자 재조합 혈우병 치료제 'GreenGene F'를 중국에서 임상 3상 완료 후 품목 허가를 신청했으며, 2020년 허가 승인을 목표로 하고 있음. 유전자 분석업체 녹십자지놈을 자회사로 보유. |
| 바디텍메드 | 11,140 | +0.72% | 3억 7,500만 | 크리스퍼캐스나인 기술을 보유한 엔세이지와 MOU 체결 |
| 코오롱생명과학 | 57,000 | +0.71% | 14억 7,100만 | 바이오신약사업(세포유전자 치료제, 단백질 치료제 등) 등을 영위하는 업체. 유전자 치료제 관련 암 치료 백신(KLS-1020), 항암제(KLS-3020) 파이프라인을 보유하고 있으며, 동종연골세포와 연골 생성 및 항염 작용 등 다양한 기능을 가진 유전자를 포함하는 동종연골세포를 혼합한 '티슈진-C(브랜드명 인보사)' 국내 품목허가를 획득해 판매해왔으나 성분 논란속 제조/판매 중지. |
| 엑세스바이오 | 2,900 | +0.69% | 9,500만 | 진단제품 생산 전문 업체. 유전자 결핍 진단키트 G6PD RDT 생산. 종속회사 웰스바이오는 다중 유전자 동시 증폭 분자진단 기술 확보. |
| 제넥신 | 4,635 | +0.43% | 5억 4,200만 | 바이오 신약 개발 업체로 유전자 치료 백신 사업 영위. 항암 유전자 치료백신 GX-188E(자궁경부전암, 자궁경부암, 두경부암) 개발 진행 중. |
| 알지노믹스 | 186,900 | +0.05% | 433억 5,200만 | RNA 기반 유전자치료제 및 재조합 의약품 개발로 항암, 유전질환, 퇴행성 질환 등 난치성/미충족 수요가 큰 질환을 주요 타깃으로 함 |
| 제놀루션 | 1,790 | 0.00% | 2억 3,600만 | 유전자 기반 분자진단기기 사업과 RNAi(Ribonucleic Acid Interference) 연구관련 사업을 영위하는 체외진단 의료기기 전문업체. 분자진단기기 사업은 인체로부터 유래된 시료(소변, Swab시료, 객담, 혈액, 혈장, 혈청 등)로부터 핵산(RNA/DNA)를 추출 할 수 있는 핵산추출시약과 시료로부터 RNA/DNA를 자동으로 추출할 수 있는 자동화핵산추출기기를 주요 제품으로 판매하고 있음. 핵산추출장치 관련 국내 특허권 취득. 꿀벌 멸종 막는 의약품 개발 |
| 바이오에프디엔씨 | 13,490 | 0.00% | 1억 1,700만 | 툴젠과 CRISPR 유전자가위 기술이전 계약 |
| 소마젠 | 3,330 | -0.15% | 3,600만 | 미국 전역의 대학 및 유관 기관에 전 방위적인 유전체 분석 서비스(Sequencing) 솔루션을 제공하는 업체. 주요 서비스는 염기서열 분석의 Gold Standard로 불리는 생어(Sanger) 방식의 생어 유전체 분석(Sanger Sequencing, CES)과 차세대 유전체 데이터 분석(Next Generation Sequencing, NGS), 개인 유전체 분석(Personal Genome Sequencing)으로 구분. |
| 신테카바이오 | 3,125 | -0.64% | 3억 6,800만 | 유전자 분석 관련 바이오 벤처 업체. 유전체 빅데이터 플랫폼 및 인공지능 딥러닝 신약개발 플랫폼 기반의 유전자 관련 연구 및 기술개발업 및 유전자분석업을 주요 사업으로 영위. 2014년 한국전자통신연구원(ETRI)의 '유전자 검사 전용 슈퍼컴퓨팅' 기술을 출자받았으며, 빅데이터 기반 AI기술인 알고리즘 개인유전체맵플랫폼 기술(PMAP)을 보유. |
| 이연제약 | 9,880 | -0.70% | 3억 1,100만 | 2022년 AAV 기반 유전자치료제 FDA 1·2a상 신청 목표 |
| 엑셀세라퓨틱스 | 1,398 | -0.78% | 8,600만 | 세포·유전자 치료제 전용 배양 배지 전문기업 |
| 티움바이오 | 10,300 | -0.96% | 34억 1,800만 | 희귀/난치성 질환 치료제 연구개발 업체. 저분자 합성 신약 창출 시스템과 유전자재조합 의약품 중 단백질 의약품에 대한 신약 창출 시스템을 보유. 유전자 재조합 단백질 신약 혈우병 치료제 '앱스틸라' 개발. |
| 마크로젠 | 15,990 | -0.99% | 2억 2,500만 | 유전자 정보분석 데이터를 생성할 수 있는 유전자분석 장비(AB3730XL, HiSeq 2500 / 4000 / X Ten, NovaSeq 6000, Miseq, Ion PGM/PGM Dx, Ion Proton, PacBio RS II, NextSeq500, Sequel, Saphyr, MinION 등), 바이오인포매틱스 기술, 그리고 다년간 축적된 분석경험을 바탕으로 국내외 생명공학연구자들에게 유전자 분석 서비스를 제공. |
| 바이오니아 | 10,160 | -1.07% | 4억 8,300만 | 유전자 연구개발 관련 기초 재료 및 장비생산업체. 유전자연구/분자진단용 기초 소재 및 시약, 분자진단키트, 유전자 추출/증폭/정량분석장비, 분자진단 장비 등을 자체 개발/생산. RNAi 등을 이용한 차세대신약개발 등 다양한 기술의 사업화를 진행중. 18년8월 개인 맞춤형 유전자 검사 '진투라이프(Gene2Life™)' 출시. |
| 지씨지놈 | 7,260 | -1.36% | 7억 900만 | 임상유전체 분석 전문 기업, 질병 진단·치료 현장에서 수집된 개인 유전체 빅데이터를 기반으로 분자진단 및 정밀의료 솔루션을 제공 |
| 랩지노믹스 | 1,218 | -1.85% | 4억 3,600만 | 체외진단검사 서비스 제공 업체로 분자진단검사 서비스와 유전자분석 서비스 사업 등을 영위. 유전자검사기관으로, 암 유전자 및 비뇨생식기 감염 원인균 분석 분야에서 국내 최대의 실험 데이터 확보. |
| 고바이오랩 | 5,310 | -1.85% | 6억 1,800만 | 마이크로바이옴 원천기술과 신약개발 역량을 통합적으로 갖춘 글로벌 혁신바이오 기업. 마이크로바이옴 신약 부문 주요 파이프라인은 면역 피부질환 치료제 KBLP-001, 알레르기 질환 치료제 KBLP-002, 대사질환 치료제 KBLP-004, 간질환 치료제 KBLP-009, 자폐 치료제 KBLP-010 등이 있음. |
| 오리엔트바이오 | 547 | -2.32% | 3억 600만 | 툴젠 CRISPR/Cas9 유전자가위 기술이전 계약 체결 이력 부각 |
| 신라젠 | 3,750 | -2.34% | 24억 3,500만 | 유전자 재조합 항암 바이러스에 기반한 차세대 항암치료제의 연구 및 개발 등을 주요 사업으로 영위하는 업체. 유전자 재조합 백시니아 바이러스를 이용한 항암제 펙사벡(Pexa-Vec) 개발 중. |
| 지노믹트리 | 16,760 | -2.56% | 12억 9,200만 | 체외 암 조기진단(Early detection) 전문 업체로 유전체분석 서비스(마이크로 어레이, 파이로시퀀싱, real-time PCR, NGS 등)를 제공. |
| 바이넥스 | 10,950 | -2.67% | 14억 5,000만 | 유전자 치료제 전달체 개발사에 투자 |
| 진시스템 | 6,600 | -2.94% | 1억 1,500만 | 유전자 정보를 담고 있는 DNA, RNA의 분자 수준 변화를 검출해 질병 등을 진단하는 검사 방법인 분자진단 기반 플랫폼 개발 업체. 주요 제품 파이프라인은 ENECHECKER® 초고속 PCR 시스템(UF-100 초고속 Conventional PCR 시스템, UF-150 초고속 Real-Time PCR 시스템, UF-300 현장분자진단용 신속 Real-Time PCR 시스템), Rapi:Chip™ PCR 칩, SMARTCHEK® 진단키트(코로나19 진단키트, 식중독 진단키트, 할랄 검사키트, 육류 종 판별 키트), 초고속 PCR 반응시약 등이 있음. |
| 젠큐릭스 | 2,520 | -3.26% | 8억 4,400만 | 분자진단 및 동반진단 제품 생산업체. 분자진단 기술을 바탕으로 다양한 질병 중에서 사망원인 1위를 차지하는 암과 관련한 검사제품 및 서비스 개발에 집중. 주요 제품은 유방암 예후진단 kit, 폐암 항암제 동반진단 kit, 대장암 항암제 동반진단 제품, 에이비온 돌연변이 진단키트 수탁생산 제품(C-MET), 코로나19 진단 제품(GenePro COVID-19 Detection Test, GenePro SARS-CoV-2 Test) 등이 있음. |
| 엔젠바이오 | 1,601 | -3.44% | 1억 4,300만 | NGS(차세대염기서열분석) 기반의 정밀진단제품(시약 및 분석 소프트웨어) 제조, 판매 업체. 주요 제품으로는 유전성 유방암/난소암 정밀진단 제품(BRCAaccuTest), 혈액암 정밀 진단 제품(HEMEaccuTest), 고형암 정밀진단 제품SOLIDaccuTest), 희귀질환용 정밀진단 제품(HEREDaccuTest), 대용량 고형암 정밀진단 제품(ONCOaccuPanel) 등이 있음. 아울러 국내 유일하게 자동분석 SW를 제품화하여 병원 등에 판매 중. DTC(소비자대상 직접 시행) 유전자검사 70개 항목 인증 승인 |
| 나노엔텍 | 4,880 | -3.56% | 16억 5,900만 | 세포계수기부터 세포치료제 연구, 개발, 생산, 품질관리 가능한 CGT플랫폼 보유 |
| 지놈앤컴퍼니 | 6,660 | -3.62% | 23억 8,800만 | 인체 마이크로바이옴(Microbiome) 기반 신약개발 전문업체. 질환 내 특정 환자 그룹에 유효한 마이크로바이옴 신약 후보물질을 발굴하는 유전체 분석을 기반으로 하는 마이크로바이옴 물질발굴 플랫폼 'GNOCLE™(지노클)'을 보유하고 있으며, 이를 기반으로 마이크로바이옴 의약품 개발 중. |
| 차바이오텍 | 17,370 | -4.03% | 60억 2,300만 | 미국 자회사인 마티카 바이오테크놀로지 세포ㆍ유전자치료제 위탁생산 시설 준공 및 가동 |
| 엠젠솔루션 | 952 | -4.99% | 7억 2,100만 | 유전자 가위 빈혈 치료제의 미국 식품의약국(FDA) 승인 기대감에 동사의 기술력 부각 |
| CJ 바이오사이언스 | 7,510 | -5.89% | 3억 9,200만 | 유전체 빅데이터 기반의 마이크로바이옴 전문 업체. 마이크로바이옴 빅데이터 플랫폼을 통한 미생물 생명정보 분석 서비스(EzBioCloud 플랫폼, NGS/BI 통합 솔루션, TrueBac ID 등) 및 마이크로바이옴 기반 헬스케어 서비스(스마일바이오미 등)를 주요 사업으로 영위. |
| 헬릭스미스 | 8,780 | -6.79% | 64억 9,200만 | DNA, 단백질, 세포 등의 생물학적 소재를 활용한 바이오 의약품 개발 업체. DNA 기술을 기반으로 한 VM202, VM206과 재조합 단백질을 기반으로 한 VM501 개발 진행 중. |
| 진원생명과학 | 699 | -14.34% | 44억 100만 | 바이오의약품 사업을 영위하는 업체. 임상시험에 필요한 유전자치료제 및 DNA백신의 원료인 국제규격(cGMP) 플라스미드(Plasmid) DNA 제품을 미국 현지법인인 VGXI, Inc.에서 생산하여 판매. |
| 지더블유바이텍 | 2 | -60.00% | 0 | 자회사 에스엔피제네틱스와 미세유체역학기술(Microfluidics) 기반 입자 제조 전문기업 엔파티클에 지분 투자를 진행하고, ‘유전자 치료제 및 백신 위탁 생산을 위한 공동사업’ 협약(MOU) 체결 |
제약/바이오
코로나 치료제
진단키트
항암제
3일 전, 약업닷컴
뮤코다당질 축적증 치료제 FDA 심사 스타트
미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 울트라제닉스 파마슈티컬社(Ultragenyx)는 재차 제출된 ‘UX111’의 가속승인 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 2일 공표했다.‘UX111’ 또는 레비수플리젠 에티스파보벡(rebisufligene etisparvovec)은 산필리포 증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A: 또는 뮤코다당질 축적증) 치료제로 허가신청이 이루어진 아데노 연관 바이러스 9(AAV9) 유전자 치료제의 일종이다.산필리포 증후군 A형은 희귀하게 나타나지만 치명적일 수 있는 리소좀 축적질환의 일종인 데다 아직까지 뇌에 주로 영향을 미치는 이 질환에 대응하는 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 19일까지 ‘UX111’의 가속승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.울트라제닉스 파마슈티컬社의 에밀 D. 카키스 대표는 “FDA가 ‘UX111’의 허가신청 건을 접수함에 따라 최초의 산필리포 증후군 A형 치료제가 발매에 돌입할 수 있는 가능성에 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “이 같은 성과가 이처럼 파괴적인 진단에 직면한 환자가족들을 위해 제아무리 빨리 도달하더라도 충분하지 못하다는 것은 우리가 잘 알고 있는 사실”이라고 말했다.재차 제출된 허가신청 건을 FDA가 신속하게 접수해 준 것에 감사의 뜻을 표하면서 심사가 진행되는 동안 긴밀한 협력을 지속해 이 치료제가 산필리포 증후군 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 카키스 대표는 다짐했다.앞서 이루어졌던 최종단계 심사에서 FDA는 신경발달 관련자료가 견고하게 확보된 데다 생체지표인자 자료가 추가로 지지증거를 제시해 주었음을 인정한 바 있다.동봉된 허가신청서에는 수정된 장기 임상자료와 지난 2월 2~6일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 2026년 월드 심포지엄 발표내용이 포함됐다.월드 심포지엄 발표내용은 최대 8년에 걸친 추적조사 자료와 함께 자연경과(natural history)에서 관찰된 감퇴 관련 임상적 개선 추가입증 자료, 임상평가 및 다양한 생체지표인자 관련 지속적인 치료효과 입증자료, 수용할 만한 안전성 프로필 유지 자료 등을 포함한 것이다.FDA는 앞서 지난해 2월 ‘UX111’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.허가를 취득할 경우 ‘UX111’은 오하이오州 컬럼버스에 소재한 유전자 치료제 위탁 개발‧제조 전문기업 앤델린 바이오사이언스社(Andelyn Biosciences)와 매사추세츠州 베드퍼드에 소재한 울트라제닉스 파마슈티컬社의 유전자 치료제 제조시설에서 생산될 예정이다.
3일 전, 약업닷컴
뮤코다당질 축적증 치료제 FDA 심사 스타트
미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 울트라제닉스 파마슈티컬社(Ultragenyx)는 재차 제출된 ‘UX111’의 가속승인 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 2일 공표했다.‘UX111’ 또는 레비수플리젠 에티스파보벡(rebisufligene etisparvovec)은 산필리포 증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A: 또는 뮤코다당질 축적증) 치료제로 허가신청이 이루어진 아데노 연관 바이러스 9(AAV9) 유전자 치료제의 일종이다.산필리포 증후군 A형은 희귀하게 나타나지만 치명적일 수 있는 리소좀 축적질환의 일종인 데다 아직까지 뇌에 주로 영향을 미치는 이 질환에 대응하는 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 19일까지 ‘UX111’의 가속승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.울트라제닉스 파마슈티컬社의 에밀 D. 카키스 대표는 “FDA가 ‘UX111’의 허가신청 건을 접수함에 따라 최초의 산필리포 증후군 A형 치료제가 발매에 돌입할 수 있는 가능성에 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “이 같은 성과가 이처럼 파괴적인 진단에 직면한 환자가족들을 위해 제아무리 빨리 도달하더라도 충분하지 못하다는 것은 우리가 잘 알고 있는 사실”이라고 말했다.재차 제출된 허가신청 건을 FDA가 신속하게 접수해 준 것에 감사의 뜻을 표하면서 심사가 진행되는 동안 긴밀한 협력을 지속해 이 치료제가 산필리포 증후군 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 카키스 대표는 다짐했다.앞서 이루어졌던 최종단계 심사에서 FDA는 신경발달 관련자료가 견고하게 확보된 데다 생체지표인자 자료가 추가로 지지증거를 제시해 주었음을 인정한 바 있다.동봉된 허가신청서에는 수정된 장기 임상자료와 지난 2월 2~6일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 2026년 월드 심포지엄 발표내용이 포함됐다.월드 심포지엄 발표내용은 최대 8년에 걸친 추적조사 자료와 함께 자연경과(natural history)에서 관찰된 감퇴 관련 임상적 개선 추가입증 자료, 임상평가 및 다양한 생체지표인자 관련 지속적인 치료효과 입증자료, 수용할 만한 안전성 프로필 유지 자료 등을 포함한 것이다.FDA는 앞서 지난해 2월 ‘UX111’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.허가를 취득할 경우 ‘UX111’은 오하이오州 컬럼버스에 소재한 유전자 치료제 위탁 개발‧제조 전문기업 앤델린 바이오사이언스社(Andelyn Biosciences)와 매사추세츠州 베드퍼드에 소재한 울트라제닉스 파마슈티컬社의 유전자 치료제 제조시설에서 생산될 예정이다.
3일 전, 약업닷컴
뮤코다당질 축적증 치료제 FDA 심사 스타트
미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 울트라제닉스 파마슈티컬社(Ultragenyx)는 재차 제출된 ‘UX111’의 가속승인 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 2일 공표했다.‘UX111’ 또는 레비수플리젠 에티스파보벡(rebisufligene etisparvovec)은 산필리포 증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A: 또는 뮤코다당질 축적증) 치료제로 허가신청이 이루어진 아데노 연관 바이러스 9(AAV9) 유전자 치료제의 일종이다.산필리포 증후군 A형은 희귀하게 나타나지만 치명적일 수 있는 리소좀 축적질환의 일종인 데다 아직까지 뇌에 주로 영향을 미치는 이 질환에 대응하는 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 19일까지 ‘UX111’의 가속승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.울트라제닉스 파마슈티컬社의 에밀 D. 카키스 대표는 “FDA가 ‘UX111’의 허가신청 건을 접수함에 따라 최초의 산필리포 증후군 A형 치료제가 발매에 돌입할 수 있는 가능성에 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “이 같은 성과가 이처럼 파괴적인 진단에 직면한 환자가족들을 위해 제아무리 빨리 도달하더라도 충분하지 못하다는 것은 우리가 잘 알고 있는 사실”이라고 말했다.재차 제출된 허가신청 건을 FDA가 신속하게 접수해 준 것에 감사의 뜻을 표하면서 심사가 진행되는 동안 긴밀한 협력을 지속해 이 치료제가 산필리포 증후군 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 카키스 대표는 다짐했다.앞서 이루어졌던 최종단계 심사에서 FDA는 신경발달 관련자료가 견고하게 확보된 데다 생체지표인자 자료가 추가로 지지증거를 제시해 주었음을 인정한 바 있다.동봉된 허가신청서에는 수정된 장기 임상자료와 지난 2월 2~6일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 2026년 월드 심포지엄 발표내용이 포함됐다.월드 심포지엄 발표내용은 최대 8년에 걸친 추적조사 자료와 함께 자연경과(natural history)에서 관찰된 감퇴 관련 임상적 개선 추가입증 자료, 임상평가 및 다양한 생체지표인자 관련 지속적인 치료효과 입증자료, 수용할 만한 안전성 프로필 유지 자료 등을 포함한 것이다.FDA는 앞서 지난해 2월 ‘UX111’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.허가를 취득할 경우 ‘UX111’은 오하이오州 컬럼버스에 소재한 유전자 치료제 위탁 개발‧제조 전문기업 앤델린 바이오사이언스社(Andelyn Biosciences)와 매사추세츠州 베드퍼드에 소재한 울트라제닉스 파마슈티컬社의 유전자 치료제 제조시설에서 생산될 예정이다.
3일 전, 약업닷컴
뮤코다당질 축적증 치료제 FDA 심사 스타트
미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 울트라제닉스 파마슈티컬社(Ultragenyx)는 재차 제출된 ‘UX111’의 가속승인 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 2일 공표했다.‘UX111’ 또는 레비수플리젠 에티스파보벡(rebisufligene etisparvovec)은 산필리포 증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A: 또는 뮤코다당질 축적증) 치료제로 허가신청이 이루어진 아데노 연관 바이러스 9(AAV9) 유전자 치료제의 일종이다.산필리포 증후군 A형은 희귀하게 나타나지만 치명적일 수 있는 리소좀 축적질환의 일종인 데다 아직까지 뇌에 주로 영향을 미치는 이 질환에 대응하는 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 19일까지 ‘UX111’의 가속승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.울트라제닉스 파마슈티컬社의 에밀 D. 카키스 대표는 “FDA가 ‘UX111’의 허가신청 건을 접수함에 따라 최초의 산필리포 증후군 A형 치료제가 발매에 돌입할 수 있는 가능성에 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “이 같은 성과가 이처럼 파괴적인 진단에 직면한 환자가족들을 위해 제아무리 빨리 도달하더라도 충분하지 못하다는 것은 우리가 잘 알고 있는 사실”이라고 말했다.재차 제출된 허가신청 건을 FDA가 신속하게 접수해 준 것에 감사의 뜻을 표하면서 심사가 진행되는 동안 긴밀한 협력을 지속해 이 치료제가 산필리포 증후군 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 카키스 대표는 다짐했다.앞서 이루어졌던 최종단계 심사에서 FDA는 신경발달 관련자료가 견고하게 확보된 데다 생체지표인자 자료가 추가로 지지증거를 제시해 주었음을 인정한 바 있다.동봉된 허가신청서에는 수정된 장기 임상자료와 지난 2월 2~6일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 2026년 월드 심포지엄 발표내용이 포함됐다.월드 심포지엄 발표내용은 최대 8년에 걸친 추적조사 자료와 함께 자연경과(natural history)에서 관찰된 감퇴 관련 임상적 개선 추가입증 자료, 임상평가 및 다양한 생체지표인자 관련 지속적인 치료효과 입증자료, 수용할 만한 안전성 프로필 유지 자료 등을 포함한 것이다.FDA는 앞서 지난해 2월 ‘UX111’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.허가를 취득할 경우 ‘UX111’은 오하이오州 컬럼버스에 소재한 유전자 치료제 위탁 개발‧제조 전문기업 앤델린 바이오사이언스社(Andelyn Biosciences)와 매사추세츠州 베드퍼드에 소재한 울트라제닉스 파마슈티컬社의 유전자 치료제 제조시설에서 생산될 예정이다.
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